Cinco niños con leucemia aguda que habían agotado todas las opciones de tratamiento están vivos y libres de cáncer más de dos años después de recibir una terapia CAR-T que desarrolló el Hospital Universitario La Paz de Madrid. La innovadora inmunoterapia combina el ataque simultáneo a dos proteínas de las células leucémicas con un trasplante de médula ósea de baja intensidad.
Los pacientes, con una edad media de 12 años, habían recibido entre cuatro y siete tratamientos previos sin éxito, incluyendo quimioterapias, trasplantes de médula y otras terapias CAR-T. Desde mayo de 2020, doce pacientes han recibido el tratamiento experimental bajo uso compasivo, un programa que permite emplear terapias no aprobadas en casos sin alternativas.
Resultados prometedores
De los doce pacientes tratados, ocho siguen con vida actualmente. Cuatro fallecieron: tres por progresión del cáncer y uno por neumonía fúngica.
Antonio Pérez-Martínez, jefe de Hemato-oncología Pediátrica del Hospital La Paz y director de la Unidad de Cáncer Pediátrico del CNIO, declaró a La Vanguardia que los cinco pacientes libres de cáncer «están en muy buena situación clínica». Destacó que «cuanto más tiempo pasa, menos probable es que recaigan», un dato crucial considerando que «el 80% de las recaídas se producen en el primer año».
La terapia que desarrolló el equipo de La Paz se diferencia de las CAR-T estándar al atacar simultáneamente dos proteínas (CD19 y CD22) en lugar de una sola, reduciendo así la probabilidad de resistencia. Pérez-Martínez detalló que «hacemos un trasplante de baja intensidad, sin irradiación corporal total y muy individualizado para cada paciente», un enfoque que potencia las células CAR-T y previene su declive.
Ensayo clínico en marcha
Desde el paciente número doce el equipo ha iniciado un ensayo clínico formal para evaluar científicamente esta terapia experimental. La revista eBioMedicine del grupo The Lancet publicó los resultados del proyecto, financiado por la Fundación CRIS, el Instituto de Salud Carlos III y la Comunidad de Madrid. Si el ensayo confirma la eficacia, el equipo médico planea extender el tratamiento a más pacientes, potencialmente en fases más tempranas de la leucemia.
Nota: Este artículo fue creado con Inteligencia Artificial (IA).
